今日，美國FDA宣布批準(zhǔn)Marathon Pharmaceuticals的Emflaza（deflazacort）上市，治療5歲及以上的杜氏肌營養(yǎng)不良癥患者。這也是首個經(jīng)FDA批準(zhǔn)，用來治療杜氏肌營養(yǎng)不良癥的皮質(zhì)類固醇藥物。

　　杜氏肌營養(yǎng)不良癥是肌營養(yǎng)不良癥最常見的類型。由于缺乏對肌纖維功能至關(guān)重要的dystrophin蛋白，患者的肌細(xì)胞無法保持完整，導(dǎo)致病變。據(jù)統(tǒng)計(jì)，全球平均每3600個新生男嬰中，就有一人罹患此病。該疾病的癥狀通常會在三五歲時出現(xiàn)，并逐漸惡化。到青少年時期，患者會由于肌肉的無力或萎縮，導(dǎo)致行走能力逐漸喪失。到20-30多歲，患者往往會出現(xiàn)足以威脅生命的心臟和呼吸系統(tǒng)疾病癥狀。

　　去年9月，F(xiàn)DA批準(zhǔn)了首個杜氏肌營養(yǎng)不良癥藥物Exondys 51，治療dystrophin基因的第51號外顯子確診出現(xiàn)突變的患者。這些患者大概占所有杜氏肌營養(yǎng)不良癥患者比例的13%。對于其他患者來說，他們?nèi)匀恍枰行У闹委熓侄巍?/p>

Marathon的在研產(chǎn)品線（圖片來源：Marathon官網(wǎng)）

　　今日獲批的deflazacort是一種有望治療更多患者群體的皮質(zhì)類固醇，它之前曾獲得了FDA頒發(fā)的優(yōu)先審評資格、快速通道資格、以及孤兒藥資格。在全球，這類激素是常見的杜氏肌營養(yǎng)不良癥治療手段。在一項(xiàng)有196名5-15歲男性患者參與的臨床試驗(yàn)中，deflazacort的療效得到了確認(rèn)。在治療的第12周，接受治療的患者肌肉強(qiáng)度比對照組的患者有顯著提升。在為期52周的試驗(yàn)中，這些患者一直保持著良好的平均肌肉強(qiáng)度。在另一項(xiàng)有29名男性參與，為期104周的長期試驗(yàn)中，研究人員評估了患者的肌肉強(qiáng)度表現(xiàn)。與安慰劑相比，deflazacort展現(xiàn)了多項(xiàng)優(yōu)勢。此外，使用deflazacort的患者行走能力看似更晚喪失，這一點(diǎn)還有待進(jìn)一步驗(yàn)證。基于這些數(shù)據(jù)，F(xiàn)DA對deflazacort亮了綠燈。

　　“這是治療廣大杜氏肌營養(yǎng)不良癥患者群體的首個療法，”FDA藥物評估與研究中心神經(jīng)產(chǎn)品部的負(fù)責(zé)人Billy Dunn博士說道：“我們希望它能造福眾多患者。”

　　參考資料：

　　[1] FDA approves drug to treat Duchenne muscular dystrophy

　　[2] Marathon Pharmaceuticals官方網(wǎng)站

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